全球新药研发进展一周速递

️全球药物研发进展

️1. FDA批准SpringWorks别构小分子MEK抑制剂

2月12日，SpringWorks Therapeutics宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂️Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗肿瘤无法完全切除的年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。新闻稿指出，mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。FDA的批准是基于2b期临床试验ReNeu的结果，该试验达到了ORR主要终点，成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。

️2. FDA批准抗肿瘤口服小分子疗法上市

2月15日，美国FDA今日宣布，已批准集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂️Romvimza（vimseltinib）上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能受限进一步恶化或引起严重的不良后果。欧洲药品管理局（EMA）此前已接受vimseltinib的上市许可申请（MAA），并启动了审查程序。该疗法此次获批得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由BIRR评估的ORR显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%（95% CI：29-51），安慰剂组为0%（95% CI：0-9），p<0.0001。

️3. 欧盟批准BridgeBio创新疗法，已授权拜耳

2月12日，BridgeBio Pharma宣布，欧盟已经批准️Beyonttra（acoramidis）用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。Acoramidis是一种口服的转甲状腺素蛋白小分子稳定剂，本次批准基于ATTRibute-CM关键研究的结果。该试验成功达成了其主要终点，在第30个月时，与安慰剂相比，acoramidis组的ACM和反复发生的CVH事件减少了42%。Acoramidis起效迅速，在接受治疗后仅3个月时，患者首次发生ACM或CVH事件所需时间就与安慰剂组产生差异。此前于2024年11月，美国FDA已经批准acoramidis上市（商品名：Attruby）用于治疗ATTR-CM患者。而该药在欧洲的独家商业化权利已于2024年3月授予拜耳（Bayer）公司，欧盟的批准将触发7500万美元的里程碑款项。

️4. 泰诺麦博「斯泰度塔单抗」国内获批上市

2月13日，国家药监局网站显示，泰诺麦博的️斯泰度塔单抗（TNM002）获批上市。该产品为被动免疫制剂，用于成人破伤风紧急预防。TNM002是全球首款进入临床阶段的重组抗破伤风毒素全人源单克隆抗体，此前，I期和II期临床试验临床数据结果均显示TNM002安全性和耐受性良好，给药后能达到较高的破伤风抗体保护水平。TNM002注射液通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2022年11月，该产品进入III期临床阶段。

️5. 赛生药业「替拉凡星」国内获批上市

2月13日，药监局官网显示，赛生药业的️注射用盐酸替拉凡星（telavancin）在国内获批上市。替拉凡星是一款每日1次的脂糖肽类抗生素，是万古霉素的半合成衍生物，为快速杀菌的注射用抗生素，用于治疗耐药革兰阳性菌特别是甲氧西林耐药金葡菌（MRSA）感染。替拉凡星最初由Theravance Biopharma公司研发，最早于2009年获FDA批准，商品名为：Vibativ。2015年5月，赛生药业与Theravance达成协议，获得在中国大陆和香港特别行政区、澳门特别行政区、台湾地区和越南独家开发和商业化Vibativ权利。

️6. 强生两款first in class双抗国内获批上市

2月11日，强生宣布锐珂（️埃万妥单抗）和拓立珂（️塔奎妥单抗）的上市申请均已获得国家药监局批准。前者是全球首款获批上市的EGFR/c-MET双抗，后者是首个获批的靶向GPRC5D的双特异性抗体药物。本次埃万妥单抗获批的适应症是：与卡铂和培美曲塞联合给药，用于经检测确认携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。而塔奎妥单抗获批的适应症是：单药适用于既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

️7. 默沙东抗生素复方国内获批上市

2月11日，NMPA官网显示，默沙东抗生素复方️「注射用头孢洛生他唑巴坦钠」获批上市。该复方（研发代号：MK-7625A）于2014年12月首次在美国获批上市，商品名为Zerbaxa，用于联合甲硝唑治疗指定易感微生物引起的复杂性腹腔感染和复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）。后来，其适应症又扩大至医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）。

️8. 辉瑞CD30 ADC联合疗法获美国FDA批准上市

2月12日，美国FDA宣布，批准辉瑞（Pfizer）公司旗下Seagen开发的抗体偶联药物️Adcetris（brentuximab vedotin）与来那度胺（lenalidomide）和rituximab联用，治疗经过两线或以上全身治疗且不适合接受自体造血干细胞移植或CAR-T细胞治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。Adcetris（维布妥昔单抗）是一款抗体偶联药物，由抗CD30单克隆抗体通过蛋白酶可裂解连接子（linker）与微管破坏剂MMAE（monomethyl auristatin E）连接。此次批准基于随机双盲，安慰剂对照的ECHELON-3试验，试验结果显示，brentuximab vedotin组的中位OS为13.8个月（95% CI：10.3，18.8），而对照组为8.5个月（95% CI：5.4，11.7），两组之间差异具有统计学意义（HR=0.63，95% CI：0.45，0.89；p=0.0085）。

️9. 安斯泰来补体C5抑制剂获FDA批准上市

2月13日，安斯泰来宣布FDA批准️Izervay（avacincaptad pegol）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的补充新药申请（sNDA）。Izervay是一种旨在抑制补体C5蛋白的聚乙二醇化RNA适配体，最早由Archemix开发。2007年8月，Iveric Bio与Archemix达成许可协议，获得Izervay作为眼科药物的全球开发和商业化权益。2023年5月，安斯泰来以59亿美元的总交易额收购Iveric Bio，获得该药物的相关权益。经此次批准，Izervay的给药持续时间再无限制——为医生和患者管理GA提供了更大的灵活性。Izervay于2023年8月获FDA批准上市，用于治疗AMD继发GA，获批的用药方案是每个月给药1次，持续最多1年。GATHER2研究的两年随访结果显示，Izervay在第1年每月给药后，第2年2个月给药1次，患者GA病变的平均生长速率降低了14.3%（p=0.0064）。基于此，此次安斯泰来的sNDA申请延长Izervay的用药间隔、减少其用药频率。

️10. 针对遗传性血管性水肿，欧盟批准每月一针抗体疗法

2月14日，CSL公司宣布，欧盟委员会已批准“first-in-class”疗法️Andembry（garadacimab）上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE发作预防疗法。可由患者使用预装的自动注射笔自行进行皮下注射。Garadacimab的批准基于关键性3期临床试验VANGUARD及其开放标签扩展研究的疗效和安全性数据。结果显示，62%的患者在整个治疗期间无发作，HAE发作的中位次数降低至零，每月HAE发作次数的平均值较安慰剂减少了86.5%。

️11. 治疗恶性腹水，卡妥索单抗在欧洲获批上市

2月14日，凌腾医药宣布，由战略合作伙伴Lindis Biotech递交的️卡妥索单抗上市许可申请（MAA）已获得欧洲委员会（EC）批准，用于腹腔内治疗上皮细胞粘附分子（EpCAM）阳性且不适合进一步全身抗肿瘤治疗的成人患者的恶性腹水。凌腾医药新闻稿表示，此次批准是卡妥索单抗在全球范围内的重要里程碑，也为恶性腹水患者带来了新的治疗希望。作为一种三功能双特异性单克隆抗体，卡妥索单抗可同时靶向T细胞上的CD3分子、肿瘤细胞上的EpCAM以及免疫辅助细胞上的Fcγ受体，通过激活T细胞和免疫辅助细胞，增强对肿瘤细胞的杀伤能力。此次批准是基于一项2/3期关键临床研究，以及其他一致性研究结果的支持，研究结果显示：卡妥索单抗在主要终点无穿刺生存期（PuFS）上表现出显著优势，是对照组（单独穿刺）的4倍。这一结果大幅减少了患者的穿刺次数，降低了治疗相关的痛苦。

️12.阿斯利康PD-L1公布积极3期临床结果，围术期膀胱癌

2月15日，阿斯利康（AstraZeneca）公司今日在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤学研讨会（ASCO GU）上，公布了3期临床试验NIAGARA的事后探索性亚组分析结果。分析显示，其重磅免疫疗法️Imfinzi（durvalumab）围手术期治疗方案，与新辅助化疗联用，在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中改善了无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），无论患者是否达到病理学完全缓解（pCR）。新闻稿指出，NIAGARA是首个在肌层浸润性膀胱癌中证明围手术期免疫治疗方案在EFS和OS上均具有统计学显著和临床意义改善的3期试验，展现这一组合成为该适应症标准治疗的潜力。事后分析显示，在达到pCR的患者中，这一治疗方案与单纯新辅助化疗相比，使患者发生疾病进展、复发、未进行手术或死亡的风险降低了42%。而在未达到pCR的患者中，该风险降低了23%。

️13.默沙东/科伦博泰启动芦康沙妥珠单抗第11项全球三期临床

2月13日，默沙东在Clinicaltrials.gov网站上注册了Trop2 ADC新药️芦康沙妥珠单抗（MK-2870、SKB264）治疗铂类化疗敏感复发性卵巢癌患者的三期临床试验TroFuse-022，这也是默沙东围绕芦康沙妥珠单抗开展的第11项全球三期临床试验。TroFuse-022计划入组770例铂类化疗敏感性、经过二线含铂化疗的转移性卵巢癌患者，预计2030年初步完成。默沙东围绕芦康沙妥珠单抗已经累计启动了11项全球三期临床，覆盖非小细胞肺癌、子宫内膜癌、乳腺癌、胃癌、宫颈癌、卵巢癌等多个瘤种。

️14.百时美施贵宝PD-1+LAG-3组合疗法一项III期研究失败

2月13日，BMS宣布III期RELATIVITY-098研究未能达到主要终点——无复发生存期（RFS）。该研究旨在评估️Opdualag（纳武利尤单抗+瑞拉利单抗）与Opdivo（纳武利尤单抗）单药治疗相比，针对完全切除的III期至IV期黑色素瘤患者进行辅助免疫治疗的疗效和安全性。Opdualag是首个获得批准的PD-1+LAG-3组合抗体疗法。

️15.罗氏SMA小分子疗法再获FDA批准

2月13日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准️Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。新闻稿指出，Evrysdi是首款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可整片吞服，也可溶解于水中服用。Evrysdi是一种靶向SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂，由基因泰克与PTC Therapeutics公司联合开发。Evrysdi片剂的批准基于一项生物等效性研究结果，该研究表明，无论Evrysdi（5 mg）片剂是整片吞服还是溶解于非氯化饮用水（例如过滤水）中服用，与原有口服液相比，risdiplam在体内的暴露水平相当。这意味着服用该片剂的患者可获得与Evrysdi口服液相同的既定疗效和安全性。

️16.贝达药业启动盐酸恩沙替尼欧洲上市申报

2月13日，贝达药业控股子公司Xcovery Holdings, Inc. 向欧洲药品管理局（EMA）提交申报意向书，正式启动了️盐酸恩沙替尼胶囊（商品名：贝美纳®）拟用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗（即一线适应症）的上市审批程序。恩沙替尼是一种新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，是贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发的全新的、拥有完全自主知识产权的创新药。2024年12月，恩沙替尼一线适应症获得美国FDA批准上市，成为首个由中国企业主导在全球上市的小分子肺癌靶向创新药。

️17.PD-1激动剂抗体自免适应症取得积极临床结果

2月12日，AnaptysBio宣布PD-1激动剂抗体️Rosnilimab治疗类风湿关节炎的2b期临床达到主要终点和关键次要终点，且6个月CDAI LDA响应率为有史以来最高。受此消息影响，AnaptysBio当天股价大涨30%，市值达到4.9亿美元。Rosnilimab为AnaptysBio的首发管线，也是礼来放弃之后全球范围内进展最快的PD-1激动剂抗体。此前，礼来的Peresolimab也在二期临床达到主要终点，但疗效较弱，最终选择放弃。AnaptysBio的差异化PD-1激动剂抗体终于突破类风关，得到突破性疗效，有望为PD-1开辟一个全新赛道。

️18.FDA受理再生元CD3/BCMA双抗上市申请

2月12日，再生元（Regeneron）宣布，美国FDA已受理其为CD3/BCMA双特异性抗体疗法️linvoseltamab所重新提交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗已接受至少四线治疗，或已接受三线治疗且对最后一线治疗耐药的成年复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。FDA预计在2025年7月10日前对该申请做出审评决定。Linvoseltamab同时正在接受欧洲药品管理局（EMA）针对相同患者群体的审评。此次BLA重新提交的受理是在再生元解决第三方充填/封装制造问题之后进行的，该问题是FDA在之前该公司BLA提交中所唯一提出的问题。该BLA得到了关键性LINKER-MM1试验数据的支持。

️19.Biohaven创新疗法在美国申报上市，获优先审评资格

2月12日，Biohaven宣布，美国FDA已受理该公司在研疗法️troriluzole用于治疗成人脊髓小脑共济失调症（SCA）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。根据一项真实世界证据（RWE）研究，经3年治疗后，troriluzole可将SCA患者的病情进展减缓最高达70%。根据新闻稿，若获批准，该药将成为首个获FDA批准用于治疗SCA的药物。这次NDA的递交主要基于BHV4157-206-RWE试验的积极结果。该试验是在与美国FDA讨论后设计的关键性临床研究，旨在评估troriluzole在SCA患者中的疗效，以治疗3年后功能性共济失调评分（f-SARA）变化为衡量指标。该研究利用了3期临床试验数据，并根据FDA的RWE指南，使用来自美国小脑性共济失调临床研究联盟（CRC-SCA）的未治疗SCA患者作为外部对照。多项分析的数据综合显示，在troriluzole治疗组中，SCA患者病情恶化的速度减慢了50%-70%，在3年的研究期间，疾病进展延缓了1.5至2.2年。

️20.诺和诺德「司美格鲁肽」新适应症在中国申报上市

2月12日，CDE官网最新公示，诺和诺德（Novo Nordisk）申报的3.1类新药️司美格鲁肽注射液新适应症上市申请获得受理，尚无具体适应症信息披露。根据注册分类及诺和诺德公开资料推测，这可能是司美格鲁肽2.4mg注射剂（商品名为Wegovy），此前已经在中国获批用于长期体重管理。本次该产品在中国申报上市的适应症可能为用于低已确诊心血管疾病的肥胖或超重成人的主要不良心血管事件（MACE）风险。

️21.首个国产FXI抑制剂进入III期阶段，来自恒瑞医药

2月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药启动了新型抗凝药️SHR-2004的首个III期临床试验。SHR-2004是一种靶向凝血因子XI（FXI）的人源化单克隆抗体，可选择性结合FXI和凝血因子XIa（FXIa），阻碍凝血因子XIIa（FXIIa）对FXI的激活，从而阻断内源性凝血途径的级联反应过程，发挥抗凝作用。目前，全球尚无FXI/FXIa抑制剂上市。本次启动的III期研究是一项多中心、随机、双盲、阳性药物对照临床试验（n=1167），旨在评估接受全膝关节置换术后的成人患者使用SHR-2004（皮下注射，120mg，用药1次或静脉输注1次，90mg，用药1次）或依诺肝素钠（皮下注射，40mg，用药12-14次）或安慰剂预防静脉血栓栓塞症（VTE）的有效性和安全性。

️22.GenSight公司发布一次性基因治疗眼科临床结果

2月12日，GenSight Biologics发布了其️LUMEVOQ®基因疗法治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的REFLECT III期临床试验五年疗效和安全性的最终结果。结果显示，单次注射LUMEVOQ®后五年，患者视力改善持续存在，且安全性良好。双侧注射相比单侧注射，具有额外获益，尤其在临床相关恢复率方面。LHON 是一种罕见的母系遗传线粒体遗传疾病，会导致视网膜神经节细胞变性，从而导致突然且不可逆转的视力丧失，并可能导致法定失明。LUMEVOQ 是一种针对LHON的基因疗法，通过玻璃体内注射的方式单次给药，旨在为患者提供可持续的功能性视力恢复。

️23.每月一次PCSK9抑制剂在美国申报上市

2月10日，LIB Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理潜在“best-in-class”在研疗法️lerodalcibep的生物制品许可申请（BLA），lerodalcibep旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，以及具有极高或高ASCVD风险或原发性高脂血症（包括杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症，HeFH/HoFH）患者。FDA预计在今年12月12日之前完成审评。Lerodalcibep是一种与PCSK9结合的创新第三代抑制剂，具有长期常温稳定性，开发目的是为患者提供一种更便捷、每月一次、可自行皮下注射的治疗方案。Lerodalcibep是一种小结合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的多肽，能够以亚纳摩尔级别的高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。

️24.美泊利珠单抗在国内申报第4项新适应症

2 月 11 日，CDE 官网显示，GSK ️美泊利珠单抗（Mepolizumab，Nucala）新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，该适应症可能为慢性阻塞性肺疾病（COPD）。这是美泊利珠单抗第 4 项在中国申报上市的适应症。美泊利珠单抗是一种特异性靶向白细胞介素 5（IL-5）的单克隆抗体，2015 年 11 月率先获 FDA 批准上市，成为全球首款获批的 IL-5 靶向单抗。而在中国，美泊利珠单抗已有 3 项适应症获批上市，分别为变应性肉芽肿血管炎、嗜酸性粒细胞哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉病。

️25.勃林格殷格翰PDE4B抑制剂第2项III期临床成功，拟申报上市

2月10日，勃林格殷格翰宣布其研发的口服、选择性磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂️Nerandomilast治疗特发性肺纤维化的第二项三期临床FIBRONEER-ILD试验中，成功达到主要终点。基于这些结果，该公司计划向美国FDA和全球其它监管机构提交nerandomilast治疗渐进性肺纤维化（PPF）的新药申请。Nerandomilast的临床开发计划包括两项3期研究——针对特发性肺纤维化（IPF）患者的FIBRONEER-IPF试验以及针对渐进性肺纤维化患者的FIBRONEER-ILD试验。去年9月，勃林格殷格翰宣布nerandomilast已经在治疗IPF的3期临床试验FIBRONEER-IPF中达到主要终点，显著改善IPF患者的肺功能。

️26.科伦博泰TROP2 ADC尿路上皮癌获得优异疗效

2月13-15日，2025年ASCO GU将在旧金山召开，科伦博泰️芦康沙妥珠单抗（研发代码SKB264、MK-2870）单药治疗晚期尿路上皮癌1/2期临床数据将于2025年2月11日06:00在“Poster Session B：Urothelial Carcinoma”上以海报形式报告。此次科伦博泰公布的TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗单药治疗使用过含铂化疗及PD-(L)1免疫治疗的后线转移性尿路上皮癌患者的疗效数据媲美Padcev用于同线次患者的疗效，并显著优于化疗的治疗效果。有望为晚期尿路上皮癌患者带来全新的治疗选择。默沙东正在开展PD-1+芦康沙妥珠单抗联合治疗转移性尿路上皮癌的二期临床试验。此外，默沙东还在开展PD-1+Padcev+芦康沙妥珠单联合治疗尿路上皮癌的1/2期临床试验。两款ADC靶点不同，payload杀伤机制也不同，分别为微管抑制剂MMAE和TOPO1抑制剂，两者联用有望发挥更好的协同抗肿瘤效应。

️27.石药集团「奥马珠单抗」新适应症获批上市

2 月 10 日，石药集团宣布，其附属公司石药集团巨石生物开发的注射用奥马珠单抗生物类似药（商品名：️恩益坦）的新适应症已获得 NMPA 批准上市，用于治疗中至重度持续性过敏性哮喘。这是该药在中国获批的第 2 个适应症。恩益坦是石药集团开发的一款人免疫球蛋白 E（IgE）人源化单克隆抗体，为茁乐（罗氏和诺华开发）的生物类似药。此前，恩益坦已于 2024 年 9 月获批上市，用于治疗采用 H1 抗组胺药治疗后仍有症状的成人和青少年（12 岁及以上）慢性自发性荨麻疹患者，是国内首个以生物制品 3.3 类注册分类获批上市的奥马珠单抗生物类似药。

️28.百时美施贵宝CAR-T疗法治疗MZL 2期临床试验成功

2月10日，BMS宣布，评估 ️Breyanzi®（lisocabtagene maraleucel）用于复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者的2期TRANSCEND FL试验，在边缘区淋巴瘤（MZL）队列中达到其主要终点。结果显示，Breyanzi在这些患者中展现出具有统计学意义及临床意义的总缓解率（ORR）。该研究还达到了完全缓解率（CRR）这一关键次要终点。在顶线分析中，Breyanzi持续展现出持久缓解效果及一致的安全性，未观察到新的安全信号。这项研究标志着Breyanzi在第五种癌症类型中展现出临床意义上的获益，代表其在所有靶向CD19的CAR-T疗法中覆盖B细胞恶性肿瘤类型最广泛，进一步证明了Breyanzi同类最优及疾病领域最优的特性。

️29.局部大面积减脂！创新药CBL-514临床II期成功

2月10日，Caliway生物制药公司宣布其️CBL-514第二项2b期研究（CBL-0205）结果达到终点。CBL-514是一种用于大面积局部脂肪减少的在研药物。这项研究是CBL-514在进入3期临床试验前的最后一次2b期研究，结果显示CBL-514在局部脂肪减少方面具有显著疗效。CBL-0205是一项在美国和加拿大15个地点进行的多中心、双盲（参与者和结果评估者）、随机、安慰剂对照的临床研究，研究共招募了173名患有中度（3级）或重度（4级）腹部脂肪堆积的参与者，并使用腹部脂肪评级量表（AFRS）进行评估。每位参与者在腹部皮下接受多达4次研究药物治疗，每次治疗间隔3周，最后一次治疗后进行4周和8周的疗效和安全性随访。MRI数据显示，CBL-514组的54.2%的参与者在最后一次治疗后四周达到至少20%的脂肪体积减少，而安慰剂组为0%。

️30.罗氏CD20单抗「奥妥珠单抗」申报狼疮性肾炎新适应症

近日，罗氏公布️奥妥珠单抗（obinutuzumab，Gazyva/Gazyvaro）治疗活动性狼疮肾炎患者的III期REGENCY研究的详细分析，并发表于《新英格兰医学杂志》。研究显示，接受奥妥珠单抗+标准疗法（霉酚酸酯和糖皮质激素）治疗的患者有46.4%在76周时实现了完全肾脏缓解 （CRR），而接受标准疗法的患者有33.1%达到了CRR（调整后差异为13.4%，95% CI：2.0%-24.8%；P=0.0232）。罗氏在新闻稿中表示，奥妥珠单抗是全球首款在狼疮性肾炎随机III期临床试验中证明完全肾脏缓解（CRR）获益的CD20单抗。根据2024年财报，罗氏已于2024年12月向FDA递交狼疮性肾炎新适应症的上市申请。这意味着，奥妥珠单抗将成为首个获得FDA批准用于治疗狼疮性肾炎的CD20靶向疗法。

️31.科济药业通用型BCMA CAR-T首例受试者四周时评估为sCR

2月10日，️科济药业宣布，基于THANK-u Plus™平台开发的通用型BCMA CAR-T，其首例入组患者在第28天访视疗效评估为严格意义上的完全缓解（sCR）和微小残留病（MRD）阴性。该患者为复发/难治性多发性骨髓瘤IgA-λ型（R-ISS分期II期），既往曾经接受过3线联合药物治疗和自体造血干细胞移植，末次治疗后疾病进展入组临床试验。患者接受临床方案中的最低剂量组的CAR-T细胞输注后发生1级CRS，予以退热、托珠单抗治疗后恢复，未见ICANS和其他CAR-T治疗免疫相关不良反应，整体安全性良好。该CAR-T产品计划用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发/难治性浆细胞白血病（R/R PCL）。公司预估于今年下半年分享更多数据信息。

️全球交易合作动态

️1. 礼来一天达成两项重磅交易，押注核药、RNAi

2月10日，️礼来宣布了两项重要合作，分别与Advancell（核药公司）、OliX Pharmaceuticals（RNAi疗法公司）合作，进一步加大在这两大领域的投资。礼来与Advancell的合作中，双方将利用AdvanCell专有的Pb-212生产技术和放射性核素开发基础设施、礼来公司的候选药物计划以及药物开发方面的广泛专业知识，促进靶向α疗法扩大组合的开发和加速临床进展。礼来与OliX Pharmaceuticals的合作重点是OLX75016的开发和商业化，OLX75016是一种主要针对MASH和其他心脏代谢适应症的I期RNAi药物。OliX Pharmaceuticals将收到礼来的首期付款，以完成目前正在澳大利亚进行的I期临床试验。

️2. 超30亿美元！诺华收购一款心血管重磅新药

2月11日，跨国药企巨头️诺华宣布收购波士顿临床阶段生物制药公司Anthos Therapeutics，该公司拥有一款正在开发的，用于预防心房颤动患者中风和全身栓塞的晚期药物abelacimab（阿贝拉昔单抗）。该交易预计将于2025年上半年完成，诺华将交易完成后支付9.25亿美元的预付款，并在达到规定的监管和销售里程碑后可能额外支付高达21.5亿美元。

️3. 9350万美元A轮融资，获罗氏授权开发CNS新药

2月13日，波士顿，Newleos Therapeutics，一家临床阶段神经科学公司，由Longwood Fund和CNS药物开发经验丰富的领导者共同创立，宣布完成9350万美元的超额认购A轮融资。此次融资由高盛另类投资领投，Novo Holdings A/S、Longwood Fund、DCVC Bio和Arkin Bio Capital也参与其中。Newleos的临床阶段产品线已获得罗氏的许可，包括多种口服小分子，针对广泛的适应症，包括广泛性焦虑、社交焦虑、物质使用障碍（药物成瘾）和认知障碍的新机制。Newleos的领先临床项目️NTX-1955（RO7308480）是一种首创的GABAA-γ1选择性正变构调节剂（PAM），旨在治疗具有不同作用机制的焦虑症，而不会产生目前可用治疗的副作用。

️4. 2亿美元C轮融资，开发KLRG1抗体

2月12日，临床阶段生物技术公司Abcuro宣布完成由New Enterprise Associates（NEA）领投的2亿美元C轮融资，Foresite Capital加入了这轮融资，现有投资者包括RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn管理的基金、BlackRock、Eurofarma Ventures和Soleus Capital跟投。C轮融资的收益将用于完成注册的2/3期肌肉临床试验，评估️ulviprubart（ABC008），这是一种针对杀伤细胞凝集素样受体G1（KLRG1）的 first in class 单克隆抗体，用于治疗包涵体肌炎（IBM）。假设肌肉临床试验取得积极结果，Abcuro计划提交BLA，并将部分收益用于支持商业化准备。

️5. 超21亿美元！艾伯维与Xilio合作开发实体瘤TCE

2月12日，️艾伯维和 Xilio Therapeutics宣布达成合作和许可选择协议，利用 Xilio 的专有技术开发新型肿瘤激活、基于抗体的免疫疗法，包括掩蔽型T细胞衔接器。Xilio 盘前股票涨幅超170%。根据协议条款，Xilio 将获得总计5200 万美元的预付款，包括1000万美元的股权投资，并有资格获得高达约21亿美元的期权相关费用和里程碑付款以及分级特许权使用费总额。

️6. 超1.6亿美元！百奥泰出售一款生物类似药美国市场商业化权益

2 月 10 日，百奥泰宣布已与 Intas Pharmaceuticals 就戈利木单抗生物类似药 ️BAT2506 签署授权许可及商业化协议。Intas 将拥有 BAT2506 在美国市场的独占商业化权益。该合作总金额最高至 1.645 亿美元。根据协议条款，百奥泰将负责 BAT2506 的研发、生产以及商业化供应，Intas 将通过其美国子公司 Accord BioPharma 负责 BAT2506 在美国市场的商业化。百奥泰可获得总金额最高至 1.645 亿美元，其中包括 2100 万美元首付款、累计不超过 1.435 亿美元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。